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基石藥業(yè)(香港聯(lián)交所代碼：2616)今日宣布，其合作伙伴Blueprint Medicines公司近日在2023年美國過敏、哮喘和免疫學(xué)會(AAAAI)年會上公布了泰吉華®(阿伐替尼片)用于治療惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥(ISM)患者中的PIONEER研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)。與此前報道的一致，泰吉華®在主要和所有關(guān)鍵次要終點均具有統(tǒng)計學(xué)顯著性與臨床意義的重大改善。更新的結(jié)果進一步證實了泰吉華®在病理性肥大細(xì)胞負(fù)荷、疾病癥狀——包括總癥狀評分(TSS)、最嚴(yán)重的癥狀和所有類型癥狀，以及生活質(zhì)量方面均具有獲益。泰吉華®治療的患者在各個臨床指標(biāo)上均可見48周內(nèi)的改善持續(xù)加深。泰吉華®耐受性良好，安全性優(yōu)于安慰劑組，泰吉華®治療的患者中96%選擇在開放標(biāo)簽擴展研究中繼續(xù)接受該治療。
基于該研究數(shù)據(jù)，Blueprint Medicines已經(jīng)向美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)提交了泰吉華®的補充新藥申請(sNDA)，并向歐洲藥品管理局(EMA)提交了泰吉華®的二類變更營銷授權(quán)申請(MAA)，用于治療ISM患者。FDA已經(jīng)授予泰吉華®該項申請的優(yōu)先審查資格，處方藥使用者付費法案(PDUFA)規(guī)定的行動日期為2023年5月22日，同時，EMA已經(jīng)確認(rèn)了泰吉華®的MAA。
PIONEER研究數(shù)據(jù)亮點
在PIONEER研究的隨機、雙盲、安慰劑對照部分中，共有141名患者在13個國家的49個研究中心接受泰吉華®每日25毫克加最佳支持治療，71名患者接受安慰劑加最佳支持治療(安慰劑組)。該研究包括經(jīng)中心病理學(xué)審核確診為ISM的成人患者，同時患者需滿足接受優(yōu)化的最佳支持治療的情況下，仍然有中度至重度疾病負(fù)擔(dān)。所有患者在試驗期間能夠繼續(xù)進行針對癥狀的對癥治療，并在24周的治療期結(jié)束后有選擇地參加泰吉華®的開放標(biāo)簽擴展研究。治療組和對照組的患者基線人口統(tǒng)計學(xué)特征平衡，并反映了顯著的疾病負(fù)擔(dān)。使用ISM癥狀評估表(ISM-SAF)評估疾病癥狀。
在24周時，與安慰劑相比，泰吉華®在所有病理性肥大細(xì)胞負(fù)荷指標(biāo)上均實現(xiàn)了快速、持久和統(tǒng)計學(xué)顯著的降低。
在24周時，與安慰劑相比，泰吉華®在TSS方面取得了統(tǒng)計學(xué)上顯著且臨床上有意義的改善，在ISM-SAF所測量的所有類型的癥狀中都有改善，且隨著時間的推移而加深。
在24周時，與安慰劑相比，泰吉華®在最嚴(yán)重癥狀評分的平均變化方面取得了統(tǒng)計學(xué)上的顯著改善(p=0.015)。
在24周時，與安慰劑相比，泰吉華®在肥大細(xì)胞增多癥生活質(zhì)量問卷(MC QoL)總分的平均百分比變化方面具有統(tǒng)計學(xué)顯著性與臨床意義的改善。
與安慰劑相比，泰吉華®具有良好的耐受性和安全性，支持ISM長期治療的臨床需求。
在所有治療組中，大多數(shù)不良事件(AEs)均為輕度至中度，導(dǎo)致停藥的治療相關(guān)AEs在兩組中均較低(分別為1.4%)。
與泰吉華®組(5.0%)相比，安慰劑組報告的嚴(yán)重不良事件更高(11.3%)。
最常見的治療相關(guān)不良事件(≥5%)是頭痛(泰吉華®7.8% vs. 安慰劑 9.9%)、惡心(泰吉華® 6.4% vs. 安慰劑 8.5%)、外周水腫(泰吉華®6.4% vs. 安慰劑 1.4%)、眶周水腫(泰吉華® 6.4% vs. 安慰劑 2.8%)和頭暈(泰吉華® 2.8% vs. 安慰劑 7.0%)。大多數(shù)水腫AEs為1級，沒有導(dǎo)致治療中止的情況。
研究數(shù)據(jù)已在2月24日至27日舉行的2023年美國過敏、哮喘和免疫學(xué)學(xué)會(AAAAI)年會上進行了發(fā)表。
泰吉華®️是一款強效、高選擇性、口服針對KIT和PDGFRA突變的激酶抑制劑，基石藥業(yè)與Blueprint Medicines公司達成獨家合作和授權(quán)協(xié)議，獲得了泰吉華®️在大中華地區(qū)(包括中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣地區(qū))的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
（責(zé)任編輯：華康）
