罕見病“再障+PNH綜合征” “骨髓異常增生”患者治療或將有新選擇，中醫(yī)藥發(fā)展守正創(chuàng)新

　　7月2日上午，由上海交通大學中國企業(yè)發(fā)展研究院、燕山大學康養(yǎng)產(chǎn)業(yè)技術研究院、上海靈根生物科技有限公司三家單位聯(lián)合主辦的首屆"中醫(yī)藥守正創(chuàng)新發(fā)展臨床觀察案例分析和產(chǎn)業(yè)價值研討會"在滬舉行。本次研討會邀請了包括上海交通大學中國企業(yè)發(fā)展研究院院長余明陽教授，同濟大學附屬東方醫(yī)院副院長李剛教授，中醫(yī)學博士、中國中醫(yī)科學院臨床基礎醫(yī)學研究所研究院主任醫(yī)師譚勇教授，江西中醫(yī)藥大學第二附屬醫(yī)院治未病科主任查青林教授，上海靈根生物科技有限公司董事長曹毅研究員等多位中西醫(yī)專家，關于在野生靈芝研究中發(fā)現(xiàn)“再障+PNH綜合征”及“骨髓異常增生”的臨床治療可行性展開探討，并與參加課題研究的已康復的患者代表和正在接受治療的患者代表進行了廣泛交流。

　　研討會現(xiàn)場

　　記者在現(xiàn)場了解到，“再障+PNH綜合征”是一種由化學物質、生物因素、放射線或不明原因引起的骨髓造血功能衰竭，并由骨髓損傷引起造血干細胞基因突變而導致血管內溶血，目前在世界醫(yī)學范疇中屬于罕見病。全球患病率在每百萬人中16~20人之間，而國內的發(fā)病率為十萬分之一，也就是有近2萬人患者遭受此病情困擾�；颊咄�往有呼吸障礙、血氧含量低等病癥表現(xiàn)。該病多發(fā)于青壯年時期，77%的患者在20~40歲發(fā)病，且患病后患者生活質量堪憂。

　　當前，全球公認的較為有效的治療手段是骨髓(造血干細胞)移植，全球每年約進行6萬例骨髓移植術，成功率影響因素復雜，患者1年整體生存率60~70%，另一種方案則是通過抑制類藥物的治療，能減輕癥狀和降低疾病并發(fā)癥的風險。相關治療性抑制類藥物目前全球僅有5款獲批。

　　中國中醫(yī)科學院中醫(yī)學博士后、燕山大學康養(yǎng)產(chǎn)業(yè)技術研究院秘書長高海波博士在會上發(fā)言

　　上海靈根生物科技有限公司曹毅研究員領導的研究團隊成員中國中醫(yī)科學院博士后、燕山大學康養(yǎng)產(chǎn)業(yè)技術研究院秘書長高海波博士代表公司課題組在會上發(fā)言。

　　研究團隊在對野生靈芝藥理性研究中發(fā)現(xiàn)，野生靈芝對“再障+PNH綜合征”“骨髓異常增生”的病癥有一定效果，下一步將通過真實世界研究方法，推進原創(chuàng)藥方面的相關工作。同時，燕山大學康養(yǎng)產(chǎn)業(yè)技術研究院秘書長高海波博士向記者坦言，中醫(yī)臨床評價和標準化一直是中醫(yī)產(chǎn)業(yè)化發(fā)展的瓶頸和關鍵。他說：“真實世界研究為中醫(yī)藥臨床評價和標準化提供落地機會。本次研討會探討通過真實世界研究開展相關原研藥的臨床評價和藥品申報審批的可行性�！�

　　在會上，上海交通大學中國企業(yè)發(fā)展研究院院長余明陽教授認為，人們在西醫(yī)和中醫(yī)的認知上有很大的差別，中醫(yī)方面更多的是消除病灶的“土壤”，更注重自然和平衡的理念，這樣的理念在未來會有很大的空間。

　　上海交通大學中國企業(yè)發(fā)展研究院院長余明陽教授在會上發(fā)言

（責任編輯：華康）