維昇藥業(yè)公布隆培促生長素3期關(guān)鍵臨床試驗(yàn)的主要研究數(shù)據(jù)

　　2022年11月17日，上海——專注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司維昇藥業(yè)(VISEN Pharmaceuticals)今天首次對(duì)外公布其長效生長激素(周制劑)——隆培促生長素(lonapegsomatropin)3期關(guān)鍵臨床試驗(yàn)的主要研究數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)針對(duì)中國生長激素缺乏癥(GHD)兒童，隆培促生長素是一種每周給藥一次且釋放未經(jīng)修飾生長激素的前藥。

　　研究結(jié)果表明，隆培促生長素或生長激素日制劑治療52周后，年化生長速率(AHV)分別為10.66 厘米/年和9.75 厘米/年 (組間差異0.91，95% 置信區(qū)間：0.37 ~ 1.45，p=0.0010)，達(dá)成研究主要終點(diǎn)，即隆培促生長素非劣于生長激素日制劑。根據(jù)預(yù)設(shè)的統(tǒng)計(jì)檢驗(yàn)，主要終點(diǎn)的分析結(jié)果也證實(shí)隆培促生長素優(yōu)于生長激素日制劑。多個(gè)預(yù)設(shè)的敏感性分析證實(shí)了結(jié)果的穩(wěn)健性。安全性結(jié)果顯示隆培促生長素耐受性良好，安全性特征與生長激素日制劑相當(dāng)。

　　目前中國已上市的生長激素絕大多數(shù)都是每日注射的短效制劑。隆培促生長素是從Ascendis Pharma引進(jìn)、基于創(chuàng)新的“TransCon暫時(shí)連接”技術(shù)研發(fā)的一種新型長效生長激素，只需每周注射一次。注射后，連接結(jié)構(gòu)以特定速率自動(dòng)裂解，并以可控的方式釋放未經(jīng)修飾的生長激素。維昇的3期關(guān)鍵臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)針對(duì)中國兒童生長激素缺乏癥治療的隨機(jī)、開放、陽性對(duì)照臨床試驗(yàn)，由中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主任委員、華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任羅小平教授領(lǐng)銜作為主要研究者。

　　羅小平教授進(jìn)一步解讀主要研究數(shù)據(jù)時(shí)表示：“從第13周開始，AHV在隆培促生長素組明顯高于生長激素日制劑組。與基線相比，第52周的身高標(biāo)準(zhǔn)差積分(SDS)在隆培促生長素組和生長激素日制劑組分別增加1.01和0.83 (p=0.0015);且第13周開始，隆培促生長素組身高SDS改善更明顯。在52周治療期間，兩組的平均胰島素樣生長因子-1(IGF-1)SDS均增加至正常范圍內(nèi)且隆培促生長素組相對(duì)較高。IGF-1為肝臟對(duì)生長激素反應(yīng)時(shí)產(chǎn)生的一種多肽，其生理作用主要為刺激軟骨細(xì)胞增殖、分化和膠原的合成。GH-IGF 的增強(qiáng)/拮抗系統(tǒng)可增強(qiáng)生長激素的合成代謝作用，同時(shí)減弱糖異生和脂肪分解的生長激素潛在不良效應(yīng)。”

　　維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事盧安邦先生表示：“根據(jù)已上市產(chǎn)品的公開數(shù)據(jù)，隆培促生長素是目前唯一證實(shí)對(duì)比生長激素日制劑優(yōu)效的長效產(chǎn)品，今天宣布的此項(xiàng)中國3期臨床試驗(yàn)的52周關(guān)鍵數(shù)據(jù)，‘頭對(duì)頭’證實(shí)了每周一次隆培促生長素非劣且優(yōu)效于生長激素日制劑，安全性與生長激素日制劑相當(dāng)。本研究與全球關(guān)鍵性3期研究(heiGHt研究)結(jié)果一致，顯示隆培促生長素治療GHD兒童具有顯著的療效和良好的安全性，期待為中國兒童患者提供一種新型長效生長激素的治療選擇。”

　　隆培促生長素在大中華區(qū)以外的全球臨床開發(fā)由Ascendis Pharma A/S負(fù)責(zé)，該藥已分別于2021年8月和2022年1月被美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)及歐盟委員會(huì)(EC)批準(zhǔn)用于兒童生長激素缺乏癥。

　　維昇藥業(yè)是專注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于以更具人性關(guān)懷的創(chuàng)新療法，讓內(nèi)分泌患者享有更好的治療過程與療效，以實(shí)現(xiàn)向往的生活。維昇藥業(yè)以患者需求為先，致力于提供同類首創(chuàng)(First in Class)或同類最優(yōu)(Best in Class)的內(nèi)分泌疾病產(chǎn)品和治療方案。治療領(lǐng)域包括成人內(nèi)分泌、兒童內(nèi)分泌以及內(nèi)分泌罕見病。維昇藥業(yè)持續(xù)匯聚國際化背景的資深專業(yè)人才，以及全球創(chuàng)新前沿的技術(shù)和資源，深入布局中國市場(chǎng)，已在上海、北京、香港、臺(tái)北設(shè)立辦公室，并在蘇州設(shè)立大中華區(qū)研發(fā)制造基地，落實(shí)從研發(fā)、生產(chǎn)到銷售的內(nèi)分泌創(chuàng)新藥領(lǐng)域的全鏈條布局，讓更多的中國內(nèi)分泌患者更早地受惠于全球前沿可靠的治療方案，更多信息請(qǐng)?jiān)L問維昇藥業(yè)官網(wǎng)。

　　1 TransCon(Transient Conjugation, 暫時(shí)連接)技術(shù)，通過獨(dú)特的連接結(jié)構(gòu)將載體分子與有生物學(xué)活性的原型藥物暫時(shí)(瞬時(shí))連接。該技術(shù)平臺(tái)由Ascendis Pharma所有，維昇藥業(yè)獲得Ascendis獨(dú)家授權(quán)，將其旗下的內(nèi)分泌疾病方案在大中華區(qū)開發(fā)、制造和商業(yè)化。

　　2 身高標(biāo)準(zhǔn)差積分(SDS)= ( 實(shí)際身高 - 同年齡同性別標(biāo)準(zhǔn)平均身高) ÷ 同年齡同性別身高的標(biāo)準(zhǔn)差

　　3 薛辛東 兒科學(xué) 八年制 (第二版)[M]. 北京：人民衛(wèi)生出版社, 2010.8 ：459-462

　　4 Kaplan SA, Cohen P. The somatomedin hypothesis 2007: 50 years later. J Clin Endocrinol Metab. 2007;92(12):4529-4535. doi:10.1210/jc.2007-0526

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