近日,10部門聯(lián)合印發(fā)《關于推進兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務高質(zhì)量發(fā)展的意見》(以下簡稱《意見》),明確提出要補齊兒童用藥短板。
近年來醫(yī)藥研發(fā)領域的發(fā)展日新月異,相對來說,兒童用藥研發(fā)處于短板狀態(tài),國內(nèi)兒科臨床長期面臨品種少、劑型少、規(guī)格少和特藥少的“四少”用藥現(xiàn)狀。如何破解兒童用藥難題?記者采訪了有關專家和行業(yè)從業(yè)者。
兒童用藥市場缺口大 存在“扎推”開發(fā)現(xiàn)象
第七次全國人口普查公報顯示,我國0-14歲兒童人口超2.5億,約占總?cè)丝跀?shù)的17.95%。盡管人口占比不小,但與成人用藥相比,兒童用藥卻面臨著諸多困境。
北京中醫(yī)藥大學醫(yī)藥衛(wèi)生法學教授鄧勇對記者說,兒童用藥主要集中在OTC零售市場,比如抗生素類、感冒發(fā)熱類、胃腸道類和營養(yǎng)類,用于腫瘤疾病、心血管疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病的兒童用藥少。
“國內(nèi)醫(yī)藥市場現(xiàn)有3500多個制劑品種,90%的藥品無適用于兒童的劑型,其中寫明供兒童使用的只有70多種,兒童高發(fā)罕見疾病、新生兒危重癥等可選藥品更是有限!编囉抡f,全國6000多家藥廠中,專門生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè)只有10多家,兒童用藥市場缺口巨大, “供不應求”成市場痛點。
“在一些適應癥領域,如祛痰、抗過敏等,存在‘扎堆’開發(fā)現(xiàn)象。兒童用藥在劑型和規(guī)格仍待豐富,口感差、入口難的問題也影響了患兒服藥的依從性。”鄧勇說。
進一步加強政策協(xié)同 鼓勵兒童用藥研發(fā)
兒童健康的發(fā)展直接關系國家未來的發(fā)展和希望,兒童專用藥匱乏問題,根本上需從藥物研發(fā)、生產(chǎn)上解決。近年來,我國相繼出臺了多項利好政策,組建“中國兒童藥物研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化聯(lián)盟”,發(fā)布《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》等,鼓勵、支持兒童用藥研發(fā)和生產(chǎn)。
聚焦兒童用藥短板,《意見》提出,加大對兒童用藥品種及關鍵技術研發(fā)的支持力度,補齊兒童藥物適宜劑型、規(guī)格不足等短板。對此,中國醫(yī)學科學院藥物研究所教授鄭穩(wěn)生表示,這是對兒童藥物研發(fā)方向的進一步細化,同時也是對企業(yè)加快研發(fā)兒童用藥提出的新要求。
“《意見》要求充分運用藥品加快上市注冊程序,對符合兒童生理特征的兒童用藥品予以優(yōu)先審評審批,這無疑是推動國內(nèi)兒童藥品市場發(fā)展的重要一步!编嵎(wěn)生分析。
鄧勇說,10部門聯(lián)合發(fā)布《意見》,將進一步加強政策協(xié)同效應,未來兒童用藥難題將得到進一步改善。
“隨著國家對兒童健康的關注度提升,社會和家庭規(guī)范用藥意識增強,我國兒童用藥市場需求將持續(xù)釋放!编嵎(wěn)生說。
提高企業(yè)研發(fā)積極性 仍需多方共同努力
在采訪過程中,不少藥企向記者反映,兒童用藥研發(fā)投入成本高、口感和輔料安全風險高、預期收益不明朗等因素,影響了企業(yè)投入的積極性。兒童臨床試驗的復雜性也拖慢了藥物研發(fā)的步伐。
針對兒童用藥領域風險高、投入大、市場回報不足的問題,鄧勇建議,應進一步加大支持力度,利用財稅、藥品注冊優(yōu)惠等措施,減輕企業(yè)研發(fā)投資壓力;通過優(yōu)化專利鏈接、數(shù)據(jù)保護制度設計,完善兒童用藥采購和醫(yī)保準入規(guī)則,提升市場回報。
與成人相比,兒童生理特點有其特殊性,兒童藥物研究和臨床試驗有其復雜性。鄭穩(wěn)生建議,創(chuàng)新臨床研究,更合理地利用有限的臨床資源;對臨床數(shù)據(jù)實行保護制度,激發(fā)企業(yè)開發(fā)兒童用藥的積極性;加強公眾教育,提高民眾參與兒童臨床試驗的意愿。
作為兒童專業(yè)制藥企業(yè),達因藥業(yè)總裁楊杰表示,隨著國家對兒童用藥的日益重視以及鼓勵政策的不斷出臺,兒童用藥短缺得到了一定程度的改善,相信隨著《意見》的發(fā)布,能夠進一步改善兒童用藥問題。
同時,楊杰提出,兒童用藥仍面臨很多問題,希望未來能夠在臨床數(shù)據(jù)保護、市場獨占期、醫(yī)保準入、藥品定價、資金支持、稅收優(yōu)惠、立法支持等方面進一步加大支持力度,以鼓勵企業(yè)提高生產(chǎn)研發(fā)的積極性。
葵花藥業(yè)相關負責人建議,單獨設置兒童用藥DRG/DIP付費分組,充分考慮兒科疾病的特點、權(quán)重和分值,破除準入壁壘,推進創(chuàng)新藥臨床合理應用,提升企業(yè)兒童用藥研發(fā)的積極性。
“我們一直堅持深耕的兒童用藥賽道正在迎來歷史性發(fā)展機遇!焙J娃藥業(yè)集團董事長劉景萍表示,將投入更多的資金、人力等資源,服務于兒童用藥研發(fā)和生產(chǎn)等各環(huán)節(jié)的創(chuàng)新發(fā)展。
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