記者24日從北京協(xié)和醫(yī)院獲悉,該院神經(jīng)外科王任直、包新杰和神經(jīng)科萬新華團隊聯(lián)合開展的“利用人源神經(jīng)干細胞治療帕金森、衿谂R床研究”取得突破性進展:他們首創(chuàng)了通過鼻黏膜移植神經(jīng)干細胞治療帕金森病的方法,并通過臨床試驗證明這種與既往移植途徑不同的無創(chuàng)方式安全有效。相關成果近期發(fā)表于《神經(jīng)病學、神經(jīng)外科學和精神病學雜志》。
帕金森病是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病,其主要特征是大腦的多巴胺能神經(jīng)元逐漸減少。目前的藥物和手術治療方法,只能暫時緩解病癥,無法實現(xiàn)病情逆轉(zhuǎn),更不能根治疾病。
從全球來看,多項利用外源性神經(jīng)干細胞治療帕金森病試驗已進入臨床階段,這些療法采用腦內(nèi)定向注射或腰椎穿刺的方式移植干細胞,移植方式屬于有創(chuàng)操作。
北京協(xié)和醫(yī)院研究團隊敏銳地捕捉到,鼻腔作為大腦的“后門”,其黏膜下存在一條直接通往大腦深處的“近路”,即嗅覺神經(jīng)通道。這為植入神經(jīng)干細胞繞過血腦屏障直接抵達目標區(qū)域提供了可能。
為了證明“抄近路”的可行性,團隊開展了單中心、對研究者和受試者都不設盲、劑量遞增的人源神經(jīng)干細胞經(jīng)鼻黏膜途徑移植治療帕金森病的Ⅰ期臨床研究。具體而言,研究納入了18名患病5年以上的中晚期帕金森病患者;颊弑环譃3個劑量組,分別經(jīng)鼻黏膜途徑接受每次150萬、500萬和1500萬人源神經(jīng)干細胞治療。
在安全性評估中,研究團隊未發(fā)現(xiàn)與治療相關的、有臨床意義的安全問題或嚴重不良事件,影像學檢查也未發(fā)現(xiàn)腫瘤或其他異常。經(jīng)鼻黏膜途徑移植神經(jīng)干細胞的安全性和有效性得以證實。
“相比傳統(tǒng)的腦內(nèi)定向注射或腰椎穿刺移植,經(jīng)鼻黏膜途徑移植治療的方式更加便捷,而且無創(chuàng),可以多次重復移植。這一方法將有效提高細胞的存活率和功能性整合效率,從而實現(xiàn)神經(jīng)網(wǎng)絡的有效修復與功能恢復。”研究團隊表示,下一步,他們將進行更大規(guī)模、更長期的隨機對照Ⅱ期臨床試驗,進一步驗證其效果。
(責任編輯:華康)