進入人類細(xì)胞 執(zhí)行特定任務(wù) 人工病毒載體可用于基因編輯

　　《自然·通訊》30日報告了一種制作人工病毒樣載體的方法，所制載體能進入人類細(xì)胞執(zhí)行特定任務(wù)，如基因編輯。這種大容量、可定制化的納米材料為未來基因療法和定制化醫(yī)療帶來新希望。

　　病毒是一種高效的生物“機器”，能夠快速復(fù)制和組裝后代。自然的人類病毒，如慢病毒屬，此前曾經(jīng)過改造在動物中遞送治療性的DNA或RNA，但它們的遞送能力有限而且有安全問題。通過制造以治療性分子編程的人造病毒載體讓病毒機制為人所用，可進行有益的修復(fù)，幫助人類恢復(fù)健康。

　　美國天主教大學(xué)和普渡大學(xué)研究團隊此次設(shè)計了一種方法，用一類被稱為T4噬菌體、能感染細(xì)菌的病毒，制造人造病毒載體(AVV)。這類AVV有很大的內(nèi)部容量和一個大的外表面，可編程和遞送治療性生物分子。在概念驗證實驗中，他們生成了含有蛋白和核酸物質(zhì)的AVV，用于展示在基因組改造方面的用途。在實驗室中，這一平臺能將全長的抗肌萎縮蛋白基因成功遞送到人類細(xì)胞，并執(zhí)行各種分子操作改造人類基因組。此外，AVV大量生產(chǎn)時成本不高，并且這些納米材料可以保持穩(wěn)定數(shù)個月。

　　團隊說，盡管還需要進一步工作來評估安全性，但這一方法已展現(xiàn)出未來前景，可用于臨床治療人類疾病和罕見病。

　　【總編輯圈點】

　　病毒是地球上數(shù)量最多、分布最廣的生物。它們的組成如此之簡單，進化機制卻如此之高效，掀起的致命感染和全球流行病，需要人類耗費巨大人力物力來抗衡。那能否讓病毒這個特點為我所用呢?這就是人造病毒載體的研究方向。多年來，這一領(lǐng)域僅在起步階段，但現(xiàn)在，我們看到了這一技術(shù)為未來基因療法和定制化醫(yī)療帶來的希望。

（責(zé)任編輯：華康）