美國辛辛那提兒童醫(yī)院科學家領導的研究團隊，成功開發(fā)出全球首個包含全功能血腦屏障的人類“迷你”大腦。這一成果有望增進科學家對多種腦部疾病的理解并改善治療方法，如中風、腦血管疾病、腦癌、阿爾茨海默病、亨廷頓病、帕金森病及其他神經退行性疾病。相關論文發(fā)表于最新一期《細胞·干細胞》雜志。
大腦內的血管被一層緊密堆積的細胞覆蓋，構成血腦屏障。這嚴格限制了從血液進入中樞神經系統(tǒng)的分子的大小。功能正常的血腦屏障能有效阻擋有害物質，同時允許必要營養(yǎng)物質進入大腦，從而維持大腦健康狀態(tài)。但該屏障也阻止了許多潛在的有益藥物進入大腦。此外，當血腦屏障發(fā)育不良或出現(xiàn)破裂時，會導致或惡化多種神經系統(tǒng)疾病。
此前，尚未有科研團隊成功創(chuàng)建出具備全功能人腦血管屏障的大腦類器官。在最新研究中，科學家成功地將一個直徑3—4毫米的大腦類器官與一個直徑約1毫米的血管類器官融合，形成一個直徑略超4毫米(約芝麻籽大小)的球體。這個新型結構體被稱為“血腦屏障(BBB)組裝體”。
該組裝體由特定腦疾患者的干細胞培育而成，因此能夠反映可能導致血腦屏障功能障礙的基因突變等條件。研究團隊采用這些患者的干細胞，成功構建了能夠精準再現(xiàn)大腦海綿狀畸形關鍵特征的組裝體，為深入探究該腦疾病的分子與細胞病理學機制提供了嶄新視角。
研究團隊認為，該模型具有廣泛應用前景：根據患者獨特的基因和分子特征為其量身定制治療方案;為多種神經血管疾病建模;更準確快速地分析潛在腦藥物是否可以有效穿越血腦屏障;支持向大腦提供基于免疫的治療等。
【總編輯圈點】
近年來，類器官技術不斷進步，其中腦類器官對于研究和模擬人類神經和血管疾病發(fā)揮了關鍵作用，在腦發(fā)育研究、腦疾病建模和新藥開發(fā)方面展示出巨大潛力。然而，普通的腦類器官已經面臨培養(yǎng)周期長、成本高的問題，擁有全功能人腦血管屏障的腦類器官更是一直沒能出現(xiàn)，這都限制了它們在生物醫(yī)學研究中的應用。此次的成果，可以說為相關領域填補上了一塊缺口。
（責任編輯：華康）
