美國FDA批準(zhǔn)LEQEMBI®（lecanemab-irmb）用于治療阿爾茨海默病

　　這是首個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)的治療方法，證明其可以降低成人阿爾茨海默病患者的疾病進(jìn)展的速度，并延緩認(rèn)知和功能衰退。

　　美國醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心(CMS)宣布擴(kuò)大LEQEMBI的醫(yī)療保險(xiǎn)范圍。

　　2023年7月6日--衛(wèi)材株式會(huì)社和渤健公司今天宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已經(jīng)批準(zhǔn)LEQEMBI®(lecanemab-irmb)100 mg/mL注射液的補(bǔ)充生物制劑許可申請(sBLA)，使LEQEMBI成為首個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)的治療方法，證明其可以降低成人阿爾茨海默病(AD)患者的疾病進(jìn)展速度，延緩認(rèn)知和功能衰退。在美國醫(yī)療保險(xiǎn)受益人的患者群體中，LEQEMBI證明了對認(rèn)知和功能衰退具有臨床意義的延緩，該人群包括多個(gè)種族和民族，有常見合并癥的患者，合并藥物治療的患者，以及AD源性輕度認(rèn)知障礙(MCI)或輕度AD患者。LEQEMBI的治療應(yīng)該用于輕度認(rèn)知障礙或輕度癡呆階段的患者(統(tǒng)稱為早期AD)是在臨床試驗(yàn)中開始治療的人群。

　　LEQEMBI的傳統(tǒng)批準(zhǔn)是基于衛(wèi)材的大型全球Clarity AD臨床試驗(yàn)的III期數(shù)據(jù)。在該試驗(yàn)中，LEQEMBI達(dá)到了其主要終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的結(jié)果，并證實(shí)了LEQEMBI的臨床獲益。主要終點(diǎn)是全球認(rèn)知和功能量表，即臨床癡呆癥評分總表(CDR-SB)。與安慰劑相比，LEQEMBI治療在18個(gè)月時(shí)減少了CDR-SB的臨床下降27%。此外，由AD看護(hù)者評估的次要終點(diǎn)阿爾茨海默病協(xié)作研究組-輕度認(rèn)知障礙-日常生活能力量表評分(ADCS MCI-ADL)顯示出37%的顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)獲益。這衡量的是患者獨(dú)立運(yùn)作的能力，包括能夠穿衣、喂食和參與社區(qū)活動(dòng)。Clarity AD研究的全部結(jié)果在2022年阿爾茨海默病臨床試驗(yàn)(CTAD)會(huì)議上公布，并同時(shí)發(fā)表在2022年11月29日的同行評審醫(yī)學(xué)雜志《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。

　　重要的是，在FDA對LEQEMBI的傳統(tǒng)批準(zhǔn)之后，CMS確認(rèn)LEQEMBI的覆蓋面將擴(kuò)大，并發(fā)布了有關(guān)注冊表方面的更多細(xì)節(jié)，包括易于使用的數(shù)據(jù)提交流程。現(xiàn)在，由CMS推動(dòng)的注冊表可供醫(yī)護(hù)人員向CMS提交所需的患者數(shù)據(jù)。衛(wèi)材很高興醫(yī)療保險(xiǎn)將為合適的患者支付這一重要療法，這將促進(jìn)美國更多的醫(yī)療機(jī)構(gòu)來報(bào)銷和使用LEQEMBI。

　　衛(wèi)材CEO內(nèi)藤晴夫表示：“今天，F(xiàn)DA在傳統(tǒng)的審批途徑下批準(zhǔn)了LEQEMBI，使LEQEMBI成為首個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)的抗淀粉樣變的阿爾茨海默病治療藥物，證明其可以降低早期和輕度癡呆階段的疾病進(jìn)展速度和延緩疾病認(rèn)知障礙進(jìn)展。作為一家基于hhc(human health care，關(guān)心人類健康)理念、以研發(fā)為重點(diǎn)的公司，我們很自豪，衛(wèi)材在過去40年里，AD研究結(jié)果得到了認(rèn)可，并提供給疾病患者。阿爾茨海默病是一種漸進(jìn)的、致命的疾病，不僅對患者有很大影響，而且對他們的親人、看護(hù)者和社會(huì)也有影響。我們繼續(xù)努力為患者創(chuàng)造廣泛而簡單的LEQEMBI使用權(quán)，并支持在疾病的早期階段進(jìn)行診斷和治療。衛(wèi)材將勤奮工作，向醫(yī)生傳播安全和適當(dāng)?shù)厥褂肔EQEMBI的知識，使其對早期AD患者及其家屬的利益最大化。”

　　渤健總裁兼CEO Christopher A. Viehbacher表示，“今天標(biāo)志著阿爾茨海默病的治療取得了突破性進(jìn)展，我們很自豪能夠站在前列，為這種以前被認(rèn)為無法治療的疾病開創(chuàng)一個(gè)新的進(jìn)展時(shí)代。我們要向那些為尋找這種無解疾病的治療方法而不懈努力的人表示衷心的感謝，沒有他們就不可能取得這一進(jìn)展。我們在前進(jìn)的道路上與衛(wèi)材公司一起工作，目標(biāo)是使符合條件的患者盡快可以使用LEQEMBI。”

　　LEQEMBI是一種人源化免疫球蛋白γ1(IgG1)單克隆抗體，針對聚集的可溶性(原纖維*)和不可溶性形式的β淀粉樣蛋白(Aβ)。重要的是，LEQEMBI針對并清除持續(xù)積累的最具神經(jīng)毒性的Aβ形式，并清除現(xiàn)有斑塊，以治療這種漸進(jìn)的慢性疾病。2023年6月，美國FDA周圍和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物(PCNS)咨詢委員會(huì)全票通過，衛(wèi)材的Clarity AD臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)證實(shí)了LEQEMBI對治療AD的臨床獲益。委員會(huì)成員還確認(rèn)了LEQEMBI的整體風(fēng)險(xiǎn)-獲益。2023年1月6日，LEQEMBI在加速審批途徑下獲得FDA批準(zhǔn)。

　　衛(wèi)材已經(jīng)開發(fā)并部署Understanding ARIA™，這是一個(gè)多方面的教育計(jì)劃，旨在進(jìn)一步促進(jìn)AD醫(yī)療界對淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常(ARIA)的實(shí)際管理和監(jiān)測的理解。通過與醫(yī)學(xué)影像領(lǐng)域的專家以及主要的專業(yè)協(xié)會(huì)合作，Understanding ARIA™提供的資源和計(jì)劃，包括同行教育、個(gè)人和團(tuán)體教育課程以及歷史案例研究的主題專家評估等內(nèi)容。

　　衛(wèi)材致力于確保合適的患者能夠獲得LEQEMBI，并建立了一個(gè)患者援助計(jì)劃，為符合經(jīng)濟(jì)需求和其他計(jì)劃標(biāo)準(zhǔn)的無保險(xiǎn)和保險(xiǎn)不足的患者(包括醫(yī)療保險(xiǎn)受益人)免費(fèi)提供LEQEMBI。此外，衛(wèi)材還通過LEQEMBI患者領(lǐng)航員項(xiàng)目提供患者支持，以改善獲取途徑，他們將提供有關(guān)獲取LEQEMBI的信息，幫助患者及其家屬了解他們的保險(xiǎn)范圍和選擇，并為符合條件的患者確定財(cái)務(wù)支持計(jì)劃。

　　LEQEMBI的全球開發(fā)和監(jiān)管提交由衛(wèi)材主導(dǎo)，而產(chǎn)品則由衛(wèi)材和渤健共同商業(yè)化和推廣。其中，衛(wèi)材擁有最終決策權(quán)。

（責(zé)任編輯：華康）