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據(jù)最新一期《科學(xué)進(jìn)展》雜志，美國(guó)俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)和俄勒岡州立大學(xué)藥學(xué)院的科研團(tuán)隊(duì)合作，在動(dòng)物模型中證明了使用脂質(zhì)納米顆粒(LNP)和信使核糖核酸(mRNA)治療與一種罕見(jiàn)遺傳疾病相關(guān)的失明的可能性。這種基于納米技術(shù)的基因治療方法或改善治療遺傳性失明的方式，也有助開(kāi)發(fā)新型新冠疫苗。
研究人員克服了使用LNP攜帶遺傳物質(zhì)以進(jìn)行視力治療的主要限制，即讓它們到達(dá)視網(wǎng)膜所在的眼后部。新研究證明，一種覆蓋著多肽的LNP外殼能夠穿透神經(jīng)視網(wǎng)膜，并將mRNA傳遞到感光細(xì)胞。
研究人員還將含有制造綠色熒光蛋白指令的mRNA放入納米顆粒中，將這種基因治療LNP注射到老鼠和非人類靈長(zhǎng)類動(dòng)物的眼睛，并利用多種成像技術(shù)進(jìn)行了檢查。動(dòng)物的視網(wǎng)膜組織發(fā)出綠色光，這表明LNP外殼到達(dá)了光感受器，它傳遞的mRNA成功進(jìn)入視網(wǎng)膜并產(chǎn)生了綠色熒光蛋白。這項(xiàng)研究標(biāo)志著LNP首次在非人類靈長(zhǎng)類動(dòng)物中靶向光感受器。
作為一種治療遺傳性視網(wǎng)膜變性的方法，這種mRNA將指示由于基因突變而有缺陷的感光細(xì)胞制造視力所需的蛋白質(zhì)。而在新冠病毒疫苗中，LNP可攜帶mRNA指示細(xì)胞制造一段無(wú)害的病毒刺突蛋白，以觸發(fā)身體的免疫反應(yīng)。
研究人員表示，他們發(fā)現(xiàn)的多肽如同郵政編碼，將攜帶遺傳物質(zhì)的納米顆粒運(yùn)送到眼睛內(nèi)的預(yù)定地址。這種多肽可用作靶向配體，直接與沉默的RNA、治療小分子或成像探針結(jié)合。
相比基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因療法，LNP是一種很有前途的替代方案，因?yàn)樗鼈儧](méi)有像AAV那樣的對(duì)病毒大小的限制。此外，LNP可傳遞mRNA，這只能在短時(shí)間內(nèi)保持基因編輯機(jī)制的活躍，因此可防止偏離目標(biāo)的編輯。
（責(zé)任編輯：華康）
